velagluseraz alfa içeren ilaçlar

Farmakoterapötik grup: Diğer sindirim sistemi ve metabolizma ürünleri – Enzimler, 6 / 15

Gaucher hastalığı, lizozomal enzim beta-glukoserebrozidaz eksikliğine yol açan, GBA genindeki mutasyonların neden olduğu otozomal resesif bir bozukluktur. Bu enzimatik eksiklik, başta makrofajlarda glukoserebrozid birikimine yol açar ve köpük hücre veya “Gaucher hücre” sayısını artırır. Bu lizozomal depo hastalığında (LDH) klinik özellikler, Gaucher hücrelerinin karaciğer, dalak, kemik iliği, iskelet ve akciğerlere dağılması ile kendini gösterir.

Kısa ürün bilgisinden alıntı — T.C. Sağlık Bakanlığı TİTCK