agalsidaz alfa içeren ilaçlar

Farmakoterapötik grup: Diğer gastrointestinal sistemler ve metabolizma ürünleri- Enzimler

Etki mekanizması: Fabry hastalığı lizozomal bir enzim olan α- galaktozidaz A aktivitesindeki eksikliğin neden olduğu glikozfingolipid depo hastalığıdır. Bu enzimin eksikliği glikozfingolipid substratı olan globotriyaosilseramid (Gb3 ya da GL-3, seramidtrihekzosit (CTH) olarak da bilinir) birikimi ile sonuçlanır. Agalsidaz alfa molekülden terminal galaktoz residüsünü ayırarak Gb3’ün hidrolizini katalize eder.

Kısa ürün bilgisinden alıntı — T.C. Sağlık Bakanlığı TİTCK