Eplontersen sodyum içeren ilaçlar

Farmakoterapötik grup: Diğer sinir sistemi ilaçları

Etki mekanizması Eplontersen, fosforotiyoat ve fosfat diester internükleotid bağlantıların karışımı bir omurgaya sahip bir N-asetilgalaktozamin (GalNAc) konjuge 2'-O-2-metoksietil-modifiye kimerik gapmer antisens oligonükleotittir (ASO). GalNAc konjugatı, ASO'nun hepatositlere hedeflenen şekilde iletilmesini sağlar. Eplontersenin hepatositlerdeki transtiretin (TTR) haberci RNA'ya (mRNA) seçici bağlanması hem mutant hem de vahşi tip (normal) TTR mRNA'nın bozunmasına neden olur.

Kısa ürün bilgisinden alıntı — T.C. Sağlık Bakanlığı TİTCK