Vestronidaz alfa içeren ilaçlar

Farmakoterapötik grup: Diğer sindirim sistemi ve metabolizma ürünleri, enzimler

Etki mekanizması Mukopolisakkaridoz VII, vücuttaki hücrelerde glikozaminoglikanların (GAG) birikmesiyle sonuçlanan ve çoklu sistem doku ve organ hasarına yol açan beta-glukuronidaz (GUS) eksikliği ile karakterize bir lizozomal depo hastalığıdır. Vestronidaz alfa, insan GUS'unun rekombinant bir formudur ve hücresel lizozomlara alım için eksojen GUS enzimi ve sonrasında etkilenen dokularda birikmiş GAG'lerin katabolizmasını sağlamaya yöneliktir. Çalışma 301 ve 202 Çok merkezli, randomize, plasebo kontrollü, kör başlangıçlı, tek çapraz geçişli bir faz 3 çalışmasında (çalışma UX003-CL301, çalışma 301 olarak anılacaktır), MPS VII'li 12 hasta 24 ila 48 hafta süreyle iki haftada bir 4 mg/kg vestronidaz alfa almıştır.

Kısa ürün bilgisinden alıntı — T.C. Sağlık Bakanlığı TİTCK