Voxzogo 0,56 mg Enjeksiyonluk Çözelti Hazırlamak İçin Toz ve Çözücü (10 adet toz içeren flakon ve 10 adet çözücü içeren kullanıma hazır enjektör) Kullanma Talimatı

VOXZOGO, vosoritid etkin maddesini içerir. Bir cam flakon içerisinde enjeksiyonluk çözelti
için beyaz ila sarı arası renkte bir toz ve tozu çözmek için berrak ve renksiz bir çözücü
(enjeksiyonluk su) bulunur. Çözelti, çözücüde tozu çözdükten sonra berrak, renksiz ila sarı renk
bir sıvıdır.
Vosoritid, vücutta C tipi natriüretik peptid (CNP) adı verilen bir proteine benzerdir. Proteini
üreten geni içerecek şekilde değiştirilmiş bakterileri içeren rekombinant teknoloji ile elde edilir.
1
Bu ilaç, kemikleri hala büyüyen hastalarda akondroplaziyi tedavi etmek için kullanılır.
Akondroplazi, kafatası, omurga, kollar ve bacaklar da dahil olmak üzere vücuttaki hemen
hemen tüm kemiklerin büyümesini etkileyen, karakteristik bir görünüme sahip çok kısa boyla
sonuçlanan genetik bir durumdur.
Ürün yalnızca genetik testlerle doğrulandığı üzere fibroblast büyüme faktörü reseptörü 3
(FGFR3) genindeki değişimlerin (mutasyon) neden olduğu akondroplazi tedavisinde kullanılır.
VOXZOGO'daki aktif madde, yeni kemik büyümesini teşvik etmek için doğrudan
kemiklerinizin büyüme noktaları üzerinde çalışır.

VOXZOGO’yu aşağıdaki durumda KULLANMAYINIZ:
Eğer;
- Sizde veya çocuğunuzda vosoritide veya bu ilacın içeriğindeki diğer maddelerden herhangi
birine karşı alerji varsa.
VOXZOGO'yu aşağıdaki durumlarda DİKKATLİ KULLANINIZ:
VOXZOGO'yu kullanmadan önce doktorunuzla konuşunuz:
Eğer;
- Sizde veya çocuğunuzda önemli kalp hastalığı veya tansiyon sorunları varsa.
- Siz veya çocuğunuz tansiyon düşürücü ilaçlar alıyorsanız veya yakın zamanda almışsanız.
Bunlardan herhangi biri sizin veya çocuğunuz için geçerliyse veya emin değilseniz
VOXZOGO'yu kullanmadan önce doktorunuzla konuşunuz.
Kan basıncı etkileri
VOXZOGO kan basıncını (tansiyon) düşürebilir. Sonuç olarak başınız dönebilir, mideniz
bulanabilir veya yorgun hissedebilirsiniz. Kan basıncı genellikle VOXZOGO enjeksiyonun 90.
dakikası içinde normale döner. Bu etkiler ortaya çıkarsa ve şiddetli ise doktorunuza söyleyiniz.
Biyoteknolojik ürünlerin izlenebilirliğinin sağlanabilmesi için uygulanan ürünün ticari ismi ve
seri numarasının hasta dosyasına kaydedilmesi gerekmektedir.
Bu uyarıların sizin veya çocuğunuz için geçerli veya geçmişteki herhangi bir dönemde geçerli
olup olmadığını lütfen doktorunuza bildiriniz.
VOXZOGO'nun yiyecek ve içecekle ile kullanılması
Enjeksiyon sırasında bol miktarda sıvı içmek kan basıncı etkilerinin olasılığını azaltabilir.
Hastaların enjeksiyondan yaklaşık 30 dakika önce hafif bir atıştırmalık yemesi ve yeterli
miktarda sıvı (örn. su, süt veya meyve suyu) içmesi önerilmektedir.
Hamilelik
Bu ilacı kullanmadan önce doktorunuza veya eczacınıza danışınız.
2
Bu ilaçla tedavi görüyorsanız ve hamileyseniz, hamile olabileceğinizi düşünüyorsanız veya
hamile kalmayı planlıyorsanız, bu ilacı kullanmadan önce doktorunuza danışınız.
Bu ilacın hamilelik sırasında kullanılması önerilmemektedir.
Tedaviniz sırasında hamile olduğunuzu fark ederseniz hemen doktorunuza veya eczacınıza
danışınız.
Emzirme
İlacı kullanmadan önce doktorunuza veya eczacınıza danışınız.
Bu ilaçla tedavi görüyorsanız ve emziriyorsanız, bu ilacı kullanmadan önce doktorunuza
danışınız.
Emzirme döneminde bu ilacın kullanılması önerilmemektedir.
Araç ve makine kullanımı
Bu ilaç, enjeksiyondan kısa bir süre sonra baş dönmesi, sersemlik, yorgunluk hissetmenize veya
kendinizi hasta hissetmenize neden olabilir. Böyle bir durumda enjeksiyondan sonra yaklaşık
bir saat veya kendinizi daha iyi hissedene kadar araba kullanmamalı, bisiklete binmemeli,
fiziksel aktivitelerde bulunmamalı veya makine kullanmamalısınız.
VOXZOGO'nun içeriğinde bulunan bazı yardımcı maddeler hakkında önemli bilgiler
Bu tıbbi ürün her dozunda 1 mmol (23 mg)’dan daha az sodyum içermektedir; yani esasında
'sodyum içermez'.
Diğer ilaçlar ile birlikte kullanımı
Siz veya çocuğunuz başka ilaçlar alıyorsanız, yakın zamanda aldıysanız veya alma ihtimaliniz
varsa doktorunuza bildiriniz.
Eğer reçeteli ya da reçetesiz herhangi bir ilacı şu anda kullanıyorsanız veya son zamanlarda
kullandınız ise lütfen doktorunuza veya eczacınıza bunlar hakkında bilgi veriniz.

• Uygun kullanım ve doz/uygulama sıklığı için talimatlar:
Bir hasta bakıcı VOXZOGO enjeksiyonunu yapmalıdır. Bir sağlık uzmanından gerekli eğitimi
almadan çocuğunuza VOXZOGO enjekte etmeyiniz.
Bu ilacı her zaman doktorunuzun size söylediği şekilde kullanınız. Emin değilseniz
doktorunuza veya eczacınıza danışınız.
Sizin veya çocuğunuzun vücut ağırlığına bağlı olarak doktorunuz doğru dozu seçecektir. Doktor
size enjeksiyon çözeltisinin ne kadarını enjekte edeceğinizi söyleyecektir. Emin değilseniz
doktorunuza veya eczacınıza sorunuz.
Tablo 1 sizin veya çocuğunuzun vücut ağırlığına göre günlük olarak enjekte edilmesi gereken
dozu göstermektedir.
3
Tablo 1: Birim (U) hacim cinsinden vücut ağırlığına göre tek doz hacimleri
Doz Vosoritid 0,4 mg Vosoritid 0,56 mg Vosoritid 1,2 mg
(mg)
Vücut çözücü çözücü çözücü
ağırlığı (enjeksiyonluk su): (enjeksiyonluk su): (enjeksiyonluk su):
(kg) 0,5 mL 0,7 mL 0,6 mL
konsantrasyon: konsantrasyon: konsantrasyon:
0,8 mg/mL 0,8 mg/mL 2 mg/mL
Günlük enjeksiyon hacmi
Birim Birim Birim
3 0,096 mg 12 U
4 0,12 mg
15 U
5 0,16 mg
20 U
6-7 0,20 mg
25 U
8-11 0,24 mg
30 U
12-16 0,28 mg
35 U
17-21 0,32 mg
40 U
22-32 0,40 mg
50 U
33-43 0,50 mg
25 U
44-59 0,60 mg
30 U
60-89 0,70 mg
35 U
≥ 90 0,80 mg
40 U
Siz veya çocuğunuz, enjeksiyondan yaklaşık 30 dakika önce hafif bir atıştırmalık yemeli ve
yeterince su, süt veya meyve suyu içmelisiniz. Bu, baş dönmesi, yorgunluk veya mide bulantısı
(hasta hissetme) gibi yan etkileri azaltabilir.
• Uygulama yolu ve metodu:
VOXZOGO'yu yavaşça deri altına enjekte ediniz (subkütan enjeksiyon).
Enjeksiyon her gün yaklaşık aynı saatte yapılmalıdır.
4
Enjeksiyonu her gün farklı bir yere yapmanız ve aynı bölgeyi 2 gün üst üste kullanmamanız
önerilmektedir. Bu ilacı benlere, yara izlerine, doğum lekelerine veya cildin hassas, morarmış,
kırmızı veya sert olduğu bölgelere enjekte etmeyiniz.
• Değişik yaş grupları:
Yaşlılarda kullanımı:
Bu ilacın yaşlılarda kullanımına ilişkin bilgi bulunmamaktadır.
• Özel kullanım durumları:
Böbrek/Karaciğer yetmezliği
VOXZOGO böbrek veya karaciğer yetmezliği olan hastalarda değerlendirilmemiştir.
VOXZOGO'nun etkisinin çok güçlü veya zayıf olduğuna dair bir izleniminiz var ise doktorunuz
veya eczacınız ile konuşunuz.
Kullanmanız gerekenden daha fazla VOXZOGO kullandıysanız
VOXZOGO'yu kullanmanız gerekenden fazlasını kullanmışsanız bir doktor veya eczacı ile
konuşunuz.
Kullanmanız gerekenden daha fazla VOXZOGO enjekte ettiyseniz hemen doktorunuzla
iletişime geçiniz.
VOXZOGO'yu kullanmayı unutursanız
Çocuğunuza bir doz yapılması unutulursa, planlanan 12 saatlik uygulama süresi içinde
enjeksiyon yapılmalıdır. Planlanan doz süresinin üzerinden 12 saatten fazla zaman geçmişse
unutulan dozu enjekte etmeyiniz. Ertesi güne kadar bekleyiniz ve her zamanki saatte normal
dozla devam ediniz.
Unutulan dozları dengelemek için çift doz almayınız.
VOXZOGO ile tedavi sonlandırıldığında oluşabilecek etkiler
Çocuğunuzun tedavisini sonlandırmaya karar vermeden önce daima çocuğunuzun doktoruyla
konuşunuz. Eğer sizin veya çocuğunuzun bu ilacın kullanımına ilişkin ilave sorularınız varsa,
doktorunuza veya eczacınıza sorunuz.

Tüm ilaçlar gibi bu ilacın da yan etkileri olmasına rağmen bu yan etkiler herkeste
görülmeyebilir.
Yan etkiler aşağıdaki kategorilerde gösterildiği şekilde sıralanmıştır:
Çok yaygın: 10 hastanın en az 1’inde görülebilir.
Yaygın: 10 hastanın birinden az, fakat 100 hastanın birinden fazla görülebilir.
Yaygın olmayan: 100 hastanın birinden az, fakat 1.000 hastanın birinden fazla görülebilir.
Seyrek: 1.000 hastanın birinden az, fakat 10.000 hastanın birinden fazla
görülebilir.
Çok seyrek: 10.000 hastanın birinden az görülebilir.
Bilinmiyor: Eldeki verilerden hareketle tahmin edilemiyor.
5
Çok yaygın:
• Kusma
• Düşük kan basıncı (geçici etkiler arasında baş dönmesi, yorgunluk hissi veya enjeksiyondan
kısa süre sonra hasta hissetme yer alır)
• Enjeksiyon bölgesi reaksiyonları: kızarıklık, kaşıntı, iltihaplanma, şişme, morarma,
döküntü, kurdeşen, ağrı. Enjeksiyon bölgesi reaksiyonları genellikle azdır ve birkaç saat
içinde kendiliğinden düzelir.
• Kanda yüksek düzeyde alkalin fosfataz (kan testlerinde görülür)
Yaygın:
• Baygınlık veya sersemlik hissi ve bayılma
• Baş dönmesi
• Mide bulantısı
• Yorgunluk
Yaygın olmayan:
• Erkeklerde veya kadınlarda vücudun herhangi bir yerinde anormal kıl büyümesi
(hipertrikoz)
Eğer bu kullanma talimatında bahsi geçmeyen herhangi bir yan etki ile karşılaşırsanız
doktorunuzu veya eczacınızı bilgilendiriniz.
Yan etkilerin raporlanması
Kullanma Talimatı’nda yer alan veya almayan herhangi bir yan etki meydana gelmesi
durumunda hekiminiz, eczacınız veya hemşireniz ile konuşunuz. Ayrıca karşılaştığınız yan
etkileri www.titck.gov.tr sitesinde yer alan “İlaç Yan Etki Bildirimi” ikonuna tıklayarak ya da
0 800 314 00 08 numaralı yan etki bildirim hattını arayarak Türkiye Farmakovijilans Merkezi
(TÜFAM)’ne bildiriniz. Meydana gelen yan etkileri bildirerek kullanmakta olduğunuz ilacın
güvenliliği hakkında daha fazla bilgi edinilmesine katkı sağlamış olacaksınız.

VOXZOGO çocukların göremeyeceği, erişemeyeceği yerlerde ve ambalajında saklayınız.
Son kullanma tarihiyle uyumlu olarak kullanınız.
Karton üzerinde belirtilen son kullanma tarihinden sonra bu ilacı kullanmayınız. Son kullanma
tarihi o ayın son gününü ifade eder.
Buzdolabında (2°C–8°C) saklayınız. Dondurmayınız. Işıktan korumak için orijinal
ambalajında saklayınız.
VOXZOGO oda sıcaklığında (30°C'nin altında) 90 güne kadar saklanabilir, ancak son kullanma
tarihi geçmemelidir. VOXZOGO'yu oda sıcaklığında sakladıktan sonra buzdolabına geri
koymayınız. Oda sıcaklığında saklamak üzere VOXZOGO'yu buzdolabından çıkardığınız
tarihi kartonun üzerine kaydediniz.
VOXZOGO'yu çözelti olarak hazırlandığı anda kullanınız. Sulandırılmış çözeltinin kimyasal
ve fiziksel stabilitesi 25°C'de 3 saat süreyle kanıtlanmıştır. Sulandırılmış çözelti hemen
6
kullanılmazsa, sulandırıldıktan sonraki 3 saat içinde uygulanmalıdır. Enjeksiyonluk çözelti
bulanıksa veya herhangi bir parçacık içeriyorsa bu ilacı kullanmayınız.
Son kullanma tarihi geçmiş veya kullanılmayan ilaçları çöpe atmayınız! Çevre, Şehircilik ve
İklim Değişikliği Bakanlığı’nca belirlenen toplama sistemine veriniz.
Ruhsat Sahibi: BioMarin İlaç ve Ticaret Ltd. Şti., Kavacık / Beykoz / İstanbul
Üretim yeri: Vetter Pharma- Fertigung GmbH and Co. KG, Ravensburg / Almanya
Bu kullanma talimatı 31/03/2026 tarihinde onaylanmıştır.
7
Birim (U) cinsinden derecelendirilen enjektörün kullanım talimatları
Lütfen VOXZOGO'yu kullanmadan önce ve her yeniden doldurduğunuzda bu Kullanma
Talimatını okuyunuz. Yeni bilgiler olabilir.
Bu ambalajda bulunan çözücü iğneleri ve uygulama enjektörleri yeni bileşenlerdir ve önerilen
dozunuzu ölçmek için "Birim" (U) cinsinden işaretlenmiştir. Doktorunuz kilo aralığınıza göre
size uygulanacak önerilen dozu söyleyecektir.
VOXZOGO'yu enjekte etmek için sağlanan öğeler (bkz. Şekil A)
Şekil A
VOXZOGO flakonu Çözücü iğnesi Çözücü enjektörü (VOXZOGO'nun
sulandırılması için enjeksiyonluk su içerir)
Enjeksiyon enjektörü
Dozunuz Şekil A'daki enjeksiyon enjektörü kullanılarak verilebilir. Bu enjektörün ölçümlerinin
mL'ye eşdeğeri şu şekildedir: 0,1 mL = 10 Birim.
Önerilen dozdan veya çözücü iğnesi ve enjeksiyon enjektörünün nasıl kullanılacağından emin
değilseniz lütfen doktorunuzla veya sağlık uzmanınızla konuşunuz.
İhtiyaç duyulan ancak ambalajda bulunmayan öğeler (bkz. Şekil B)
Eğer bu öğeler elinizde yoksa eczacınıza danışınız.
Şekil B
Alkollü mendiller Kesici/delici atık alet kutusu Gazlı bez veya bandaj
8
ENJEKSİYONA HAZIRLIK
Başlamadan önce çalışma yüzeyinizin temiz olduğundan ve ellerinizi yıkadığınızdan emin
olunuz.
Adım 1: Temiz, düz bir yüzey üzerinde
flakonun kapağını açınız ve üstünü alkollü bir
mendille siliniz.
Alkollü mendil ile sildikten sonra flakon
tıpasına parmaklarınızla dokunmayınız.
Adım 2: Kapağı çözücü enjektöründen
çıkarmak için yavaşça bükünüz.
Adım 3: Çözücü iğnesini, artık çeviremeyecek
duruma gelene kadar çözücü enjektörünün
üzerinde çeviriniz.
Adım 4: İğne kapağını çekip çıkarınız ve
iğneyi flakon tıpasının ortasından flakon içine
sokunuz. Sıvının tamamını enjekte etmek için
piston çubuğunu yavaşça aşağı doğru itiniz.
9
Adım 5: İğneyi flakondan çıkarınız. İğneyi ve
enjektörü kesici/delici atık alet kutusuna atınız.
18.adıma ve “VOXZOGO nasıl atılır (imha
edilir)?” konusuna bakınız.
Enjeksiyonu yapmak için çözücü
enjektörünü kullanmayınız.
DİKKAT: İğne ucuna dokunmamaya
dikkat ediniz.
Adım 6: Toz tamamen çözünene ve çözelti
berraklaşana kadar flakonu yavaşça
döndürünüz.
Çalkalamayınız.
İlacın berrak ila sarı renkte olduğundan,
bulanık olmadığından ve parçacık
içermediğinden emin olunuz.
Adım 7: İğne kapağını enjeksiyon
enjektöründen çıkarınız ve iğneyi, flakon
tıpasının ortasından düz bir şekilde flakonun
içine sokunuz.
İğneyi bükmemeye dikkat ediniz.
DİKKAT: Kapağı iğnenin üzerine geri
takmayınız.
Adım 8: Flakonu ve enjektörü dikkatlice
tutunuz ve iğne hâlâ takılıyken flakonu baş
aşağı çeviriniz. Flakon üstte olmalıdır.
İğneyi bükmemeye dikkat ediniz.
10
Adım 9: İğne ucunu ilacın içinde tutunuz ve
reçete edilen dozu enjektöre çekmek için
piston çubuğunu yavaşça geri çekiniz.
Ne kadar hazırlayacağınızı öğrenmek için
reçete kağıdını kontrol ediniz.
DİKKAT: Ambalajda bulunan enjektörü
kontrol ediniz ve reçete edilen dozu
hazırlayınız.
Adım 10: Enjektöre hafifçe vurarak
enjektördeki büyük hava kabarcıklarını
çıkarınız. Daha sonra kabarcıkları yavaşça
flakona geri itiniz.
Adım 11: Enjektörde doğru reçete edilen dozu
elde edene ve büyük kabarcıklar kalmayana
kadar 9. ve 10. adımları tekrarlayınız.
Enjektördeki dozun reçete edilen dozla
eşleştiğinden emin olunuz. Şekilde
gösterildiği gibi pistonun tabanından
itibaren ölçünüz.
DİKKAT: Büyük kabarcıkları çıkarınız.
Bir veya 2 küçük kabarcık kabul edilebilir.
Adım 12: Enjektörde reçete edilen dozun
bulunduğundan emin olunuz, ardından flakonu
çıkarınız ve dozu uygulamaya hazırlanınız.
DİKKAT: Flakonu çıkarmadan önce
miktarın reçete edilen dozla eşleştiğini
doğrulayınız.
11
ENJEKSİYON BÖLGESİ SEÇİMİ VE HAZIRLANMASI
Adım 13: VOXZOGO yalnızca deri altındaki Enjeksiyon için aşağıdaki bölgeler önerilir:
yağ tabakasına (subkütan) enjekte edilmelidir. • Üst kolların arkası veya
• Uyluklar veya
• Karın (göbek deliğinin 5 cm’lik çevresi
• Giysilerin üzerinden enjeksiyon hariç)
yapmayınız. • Kalçalar
• Aynı bölgeye art arda iki kez
enjeksiyon yapmayınız.
• Ağrılı, morarmış, kırmızı, sert veya
yaralı cilde enjeksiyon yapmayınız.
Adım 14: Enjeksiyon bölgesini alkollü bir
mendil ile siliniz ve cildin havayla kurumasını
bekleyiniz.
Enjeksiyondan önce bölgeye tekrar
dokunmayınız.
12
VOXZOGO ENJEKSİYONUNUN UYGULANMASI
Adım 15: Bölgeyi alkollü bir mendil ile
sildikten sonra, seçilen enjeksiyon bölgesinin
etrafındaki deriyi parmağınızla şekildeki gibi
sıkıştırınız.
Adım 16: İğneyi hızla 45 derecelik bir açıyla
cilde tamamen batırınız.
Adım 17: Tuttuğunuz cildi bırakınız ve piston
çubuğunu yavaşça sonuna kadar itiniz. Tam
dozu enjekte ediniz.
Adım 18: Kullanılmış flakonu, enjektörleri ve
iğneleri kesici/delici atık alet kutusuna atınız.
Daha fazla bilgi için “VOXZOGO Nasıl Atılır
(İmha Edilir)” konusuna bakınız.
13
VOXZOGO'yu enjekte ettikten sonra
• Enjeksiyon bölgesini kontrol ediniz. Enjeksiyon bölgesinde az miktarda kan varsa, gazlı
bezi birkaç saniye boyunca hafifçe bastırınız veya bir bandaj uygulayınız.
• Enjeksiyon bölgesini ovalamayınız.
• Baş dönmesi, yorgunluk veya hasta hissetme gibi düşük tansiyon belirtilerine dikkat
ediniz. Bu belirtilere sahipseniz doktorunuzu veya sağlık uzmanınızı arayınız, ardından
sırt üstü yatınız ve bacaklarınızın altına yastıklar koyarak onları yükseltiniz.
VOXZOGO nasıl atılır (imha edilir)
Kullanılmış veya son kullanma tarihi geçmiş flakonlarınızı, iğnelerinizi ve enjektörlerinizi
kullanımdan hemen sonra kesici/delici atık alet kutusuna koyunuz.
Keskin atıklara yönelik bir kesici/delici atık alet kutunuz yoksa, aşağıdaki özelliklere sahip bir
ev kabı kullanabilirsiniz:
• Ağır hizmet tipi plastikten yapılmış,
• Sıkı oturan, kesilmeye/delinmeye karşı dayanıklı bir kapakla, kesici/delici parçaların
dışarı çıkmasına izin vermeden kapatılabilen,
• Kullanım sırasında dik ve stabil olan,
• Sızdırmayan ve
• Kutunun içindeki tehlikeli atık konusunda uyarmak için uygun şekilde etiketlenmiş
olmalıdır.
Keskin alet imha kabınız neredeyse dolmak üzereyken, kesici alet imha kabınızı doğru şekilde
imha etmenin yolunu bulmak için yerel mevzuata uymanız gerekecektir.
İlaçları, flakonları, gevşek iğneleri ve enjektörleri evsel atıklarla birlikte atmayınız. Artık
kullanmadığınız ilaçları nasıl atacağınızı eczacınıza sorunuz. Bu önlemler çevrenin
korunmasına yardımcı olacaktır.
14