MYOZYME 50 MG IV İNFÜZYONLUK KONSANTRE ÇÖZELTİ HAZIRLAMAK İÇİN TOZ, 1 ADET Kullanma Talimatı

MYOZYME, beyaz ila beyazımsı toz halinde flakonda sunulmaktadır. Her kutuda 50 mg
alglukosidaz alfa içeren 1, 10 veya 25 adet flakon bulunmaktadır.
*İnsan asit alfa-glukosidaz, rekombinant DNA teknolojisiyle Çin hamsteri over hücrelerinde
(CHO) üretilmektedir.
Pompe hastalarında alfa glukosidaz adı verilen enzimin düzeyi düşüktür. Bu enzim,
vücudumuzun enerji metabolizmasında önemli rol oynayan glikojenin (bir tür karbonhidrat)
parçalanmasını sağlar. Glikojen vücuda enerji sağlar ancak Pompe hastası iseniz, alfa
glukosidaz enzim eksikliği nedeniyle glikojeni parçalayamazsınız. Bunun sonucunda glikojen
1
düzeyi fazlasıyla artabilir. MYOZYME alfa glukosidaz enziminin eksik olduğu veya yeterli
aktivite gösteremediği Pompe hastalarında eksik olan enzimin yerine etki gösterir.
MYOZYME, Pompe hastalığı teşhisi konmuş hastalarda uzun süreli enzim yerine koyma
tedavisinde kullanılır.

MYOZYME’ı aşağıdaki durumlarda KULLANMAYINIZ
Eğer etkin madde alglukosidaz alfaya ya da ilacın diğer bileşenlerine karşı hayatı tehdit edici
boyutlara varan alerjik (aşırı duyarlılık) reaksiyon göstermişseniz ve ilacın tekrar uygulaması
başarısız olduysa MYOZYME kullanmayınız. Hayatı tehdit edici alerjik reaksiyon belirtileri
arasında, düşük tansiyon, çok yüksek kalp atım hızı, nefes alıp vermede güçlük, kusma, yüzde
şişme, kurdeşen (ürtiker) veya döküntü gibi bulgular yer alır ancak bulgular bunlarla sınırlı
değildir.
MYOZYME’ı aşağıdaki durumlarda DİKKATLİ KULLANINIZ
Eğer MYOZYME ile tedavi görüyorsanız, ilaç verilirken ya da verildikten sonraki saatlerde
infüzyona bağlı reaksiyon yaşayabilirsiniz. Bu tür reaksiyonlar, düşük tansiyon, göğüste
rahatsızlık hissi, boğazda baskı ve daralma hissi, yüzde, dudaklarda ya da dilde şişme
(anjiyoödem), kurdeşen (ürtiker), baş dönmesi, döküntü, deride kaşıntı, bulantı, kusma, öksürük
ve akciğerde bronşlarda daralma (bronkospazm) gibi farklı semptomlardan oluşmaktadır (tüm
infüzyona bağlı reaksiyonların özeti için “4. Olası yan etkiler nelerdir?” bölümüne bakınız).
İnfüzyona bağlı reaksiyonlar bazen çok şiddetli olabilir. Eğer böyle bir reaksiyon yaşarsanız,
hemen doktorunuza söyleyiniz. Alerjik reaksiyonları önlemek (örneğin, antihistaminler
ve/veya kortikosteroidler) ya da ateşi düşürmek (antipiretikler) için ön tedavi görmeniz
gerekebilir. Çalışmalarda, doktorlar antikor oluşumunu azaltmak için bağışıklık sistemini
baskılayıcı ilaçlar kullanmıştır. Pompe hastalığınız olduğu için, hava yolunuzda ya da
akciğerlerinizde şiddetli enfeksiyon gelişmesi riski bulunmaktadır. Bağışıklık sistemini
baskılayan bu ilaçların kullanılması, bu risklerin daha da artmasına neden olabilir. Eğer
derinizde şiddetli ülserli yaralar oluşursa, lütfen doktorunuzu bilgilendiriniz. Eğer alt
uzuvlarınızda ya da vücudunuzun genelinle şişme olursa, lütfen doktorunuzu bilgilendiriniz.
Doktorunuz MYOZYME uygulamasını durdurmayı ve uygun tıbbi tedaviyi başlatmayı
düşünmelidir. Doktorunuz MYOZYME’ın yeniden uygulanmasının yararlarını ve risklerini
göz önünde bulundurmalıdır.
Bu uyarılar, geçmişteki herhangi bir dönemde dahi olsa sizin için geçerliyse lütfen doktorunuza
danışınız.
Biyoteknolojik ürünlerin takip edilebilirliğinin sağlanması için uygulanan ürünün ticari ismi ve
seri numarası mutlaka hasta dosyasına kaydedilmelidir.
MYOZYME’ın yiyecek ve içecek ile kullanılması
MYOZYME damar yolu ile kullanıldığı için yiyecek ve içeceklerle herhangi bir etkileşim söz
konusu değildir.
Hamilelik
İlacı kullanmadan önce doktorunuza veya eczacınıza danışınız.
MYOZYME'ın hamile kadınlarda kullanımına ilişkin deneyim sınırlıdır. Hamileyseniz, hamile
olduğunuzu düşünüyorsanız ya da hamile kalmayı planlıyorsanız, MYOZME almadan önce
doktorunuza veya eczacınıza danışınız.
2
Tedaviniz sırasında hamile olduğunuzu fark ederseniz hemen doktorunuza veya eczacınıza
danışınız.
Emzirme
İlacı kullanmadan önce doktorunuza veya eczacınıza danışınız.
MYOZYME, anne sütünde bulunabilir. Bu nedenle, hamilelik ve emzirme döneminde Pompe
hastalığı tedavisine devam edilmesi bireyselleştirilmelidir.
Araç ve makine kullanımı
Baş dönmesini de içeren sersemlik hali deneyimleyebileceğiniz için, MYOZYME
infüzyonundan hemen sonra araç ya da diğer makineleri kullanırken dikkatli olunuz.
MYOZYME’ın içeriğinde bulunan bazı yardımcı maddeler hakkında önemli bilgiler
Bu tıbbi ürün her 50 mg’ında 1 mmol (23 mg)’dan daha az sodyum ihtiva eder; yani esasında
“sodyum içermez”.
Diğer ilaçlar ile birlikte kullanımı
Şu anda başka bir ilaç kullanıyorsanız ya da kullanma olasılığınız varsa veya yakın zamanda
kullandıysanız, doktorunuza ya da eczacınıza söyleyiniz.
Eğer reçeteli yada reçetesiz herhangi bir ilacı şu anda kullanıyorsanız veya son zamanlarda
kullandınız ise lütfen doktorunuza veya eczacınıza bunlar hakkında bilgi veriniz.

• Uygun kullanım ve doz/uygulama sıklığı için talimatlar:
MYOZYME size Pompe hastalığının tedavisinde deneyimli bir doktorun gözetimi altında
verilecektir.
Alacağınız doz vücut ağırlığınıza bağlıdır. Önerilen MYOZYME dozu, vücut ağırlığına göre
20 mg/kg’dir. Doz iki haftada bir uygulanacaktır.
• Uygulama yolu ve metodu:
MYOZYME, damar içine serum ile birlikte verilmektedir (intravenöz infüzyon).
Kullanılmadan önce steril suyla karıştırılacak olan bir toz olarak sağlanmaktadır.
Eğer MYOZYME’ın etkisinin çok güçlü veya zayıf olduğuna dair bir izleniminiz var ise
doktorunuz veya eczacınız ile konuşunuz.
• Değişik yaş grupları:
Çocuklar ve ergenlerde kullanım:
MYOZYME’ın çocuklar ve ergenler için önerilen dozu, yetişkinlere önerilen edilen doz ile
aynıdır.
• Özel kullanım durumları:
Böbrek ve karaciğer yetmezliği:
MYOZYME’ın böbrek ve karaciğer yetmezliği olan hastalardaki güvenliliği ve etkililiği
araştırılmamıştır ve bu hastalar için özel bir doz önerisinde bulunulamamaktadır.
Kullanmanız gerekenden daha fazla MYOZYME kullandıysanız:
3
MYOZYME'ı önerilenden daha yüksek bir dozda veya infüzyon hızında alırsanız, infüzyonla
ilişkili reaksiyonlar yaşayabilirsiniz. Bu tür bir reaksiyon aşağıdaki gibi semptomları içerebilir:
• Vücut dokularındaki oksijen eksikliği nedeniyle cildin ve dudakların maviye dönmesi, kalp
atış hızının artması,çarpıntı
• Nefes almada zorluk, öksürük
• Baş dönmesi, baş ağrısı, tat alma bozukluğu
• Yüksek tansiyon, ateş basması
• Dilde şişme, kusma, ishal, bulantı hissi
• Göğüs ağrısı, göğüs rahatsızlığı, nefes darlığı, ateş, titreme, üşüme, infüzyon bölgesinde
kızarıklık
• Kas ağrısı
• Ciltte kızarıklık
Eğer böyle bir reaksiyon yaşarsanız, derhal doktorunuza bildirmelisiniz (bkz. Bölüm 2).
İnfüzyonunuzun hızı azaltılacak veya infüzyon kesilecek ve uygun şekilde düzeltici bir tedavi
alabilirsiniz.
MYOZYME ile doz aşımı deneyimi bulunmamaktadır.
MYOZYME’dan kullanmanız gerekenden fazlasını kullanmışsanız bir doktor veya eczacı ile
konuşunuz.
MYOZYME kullanmayı unutursanız:
Eğer bir infüzyonu kaçırdıysanız lütfen doktorunuza danışınız.
Unutulan dozları dengelemek için çift doz almayınız.

Tüm ilaçlar gibi, MYOZYME’ın içeriğinde bulunan maddelere duyarlı olan kişilerde yan
etkiler olabilir.
Yan etkiler genellikle ilaç hastaya verilirken ya da verildikten kısa süre sonra görülmektedir
(“infüzyonla ilişkili etkiler”). İnfüzyonla ilişkili bu yan etkilerin bazıları ciddi ve yaşamı tehdit
edicidir.
Aşağıdakilerden biri olursa, MYOZYME’ı kullanmayı durdurun ve DERHAL
doktorunuza bildirin veya size en yakın hastanenin acil bölümüne başvurunuz:
Çok şiddetli genel alerjik reaksiyonlar ya da anafilaktik şok gibi yaşamı tehdit edici
reaksiyonlar; Bu tür reaksiyonların belirtileri arasında, düşük tansiyon, çok yüksek kalp atım
hızı, nefes alıp vermede güçlük, kusma, yüzde, dudak veya dilde şişme, kurdeşen veya döküntü
bulunmaktadır. Bazı hastalar, infüzyonla ilişkili yan etkileri, infüzyonun tamamlanmasından
birkaç gün sonrasına kadar süren grip benzeri belirtiler biçiminde yaşamıştır.
Böyle bir reaksiyon yaşarsanız, lütfen derhal doktorunuza söyleyiniz. Alerjik reaksiyonları
önlemek (örneğin, antihistaminikler ve/veya kortikosteroidler) ya da ateşi düşürmek
(antipiretikler) için ön tedavi görmeniz gerekebilir.
Bunların hepsi çok ciddi yan etkilerdir.
4
Eğer bunlardan biri sizde mevcut ise, sizin MYOZYME’a karşı ciddi alerjiniz var demektir.
Acil tıbbi müdahaleye veya hastaneye yatırılmanıza gerek olabilir.
Yan etkiler aşağıdaki gibi sıralanmıştır;
Çok yaygın : 10 hastanın en az birinde görülebilir.
Yaygın : 10 hastanın birinden az, fakat 100 hastanın birinden fazla görülebilir.
Yaygın olmayan : 100 hastanın birinden az, fakat 1.000 hastanın birinden fazla görülebilir.
Seyrek :1.000 hastanın birinden az, fakat 10.000 hastanın birinden fazla
görülebilir.
Çok seyrek : 10.000 hastanın birinden az görülebilir.
Bilinmiyor : Eldeki verilerden hareketle tahmin edilemiyor
Çok yaygın
• Kurdeşen
• Döküntü
• Kalp atım hızında artış
• (Yüzde) kızarma
• Ateş ya da vücut ısısında yükseliş
• Öksürük
• Solunum hızında artış
• Kusma
• Kandaki oksijen düzeyinde düşüş
Yaygın
• Solgunluk
• Yüksek tansiyon ya da tansiyon yükselmesi
• Derinin mavimsi renk değişikliği
• Ürperme
• Gerginlik ve huzursuzluk
• Titreme
• Baş ağrısı
• Karıncalanma
• Uygulama bölgesinde ağrı ya da lokal reaksiyon
• Baş dönmesi
• Asabiyet
• Deride kaşınma
• Öğürme
• Şiddetli bir alerjik reaksiyona bağlı olarak yüzün şişmesi, boğazın şişmesi veya hem
yüz hem boğaz hem dilin beraber şişmesi
• Kollar ve bacaklarda şişme
• Mide bulantısı
• Göğüs rahatsızlığı
• Boğazda baskı ve daralma hissi
• İshal
• Yorgunluk
• Kas ağrısı
5
• Kas spazmları
• Deride şiddetli ülserli yaralar
• Deride kırmızılık
Bilinmiyor
• Göz çevresinde şişme
• Astım
• Islık sesi dahil, anormal solunum sesleri
• Nefes alıp vermede güçlük (nefes darlığı dahil)
• Uzuvlarda soğukluk (örneğin, eller, ayaklar)
• Kan basıncında düşüş
• Damarların daralarak kan akışının azalması
• Bronşların aniden daralmasıyla akciğere hava giriş çıkışının sınırlanması
(bronkospazm)
• Bayılma
• Yanma hissi
• Sıcaklık hissi
• Üşüme hissi
• Genel olarak iyi hissetmeme (halsizlik)
• Güçsüz hissetme
• Uyku hali
• Terlemede artış
• Göz yaşarması
• Deride lekelenme
• Huzursuzluk
• Hırıltılı solunum
• Vücut dokularında oksijen eksikliği
• Kalp atım hızında düşüş
• Kalp durması
• Göğüs ağrısı (kalp dışında)
• Göz küresi ve göz kapağını kaplayan zarda iltihap
• Karın ağrısı
• Hazımsızlık
• Yutma güçlüğü
• Eklem ağrısı
• Solunumun geçici olarak duraklaması ya da aniden durması
• İdrarda protein kaybı
• Nefrotik Sendrom: Alt uzuvlarda şişme, vücutta genel şişme ve idrarda protein kaybı
• İlacın damar dışına sızması durumunda infüzyon bölgesinde deride şişlik ve sertleşme
• Avuç içi kızarıklık
• Geçici cilt rengi değişikliği
• İnfüzyon bölgesinde kızarıklık
• İnfüzyon bölgesinde kurdeşen (döküntü)
• Su toplama
Eğer bu kullanma talimatında bahsi geçmeyen herhangi bir yan etki ile karşılaşırsanız
doktorunuzu veya eczacınızı bilgilendiriniz.
6
Şüpheli advers reaksiyonların raporlanması
Ruhsatlandırma sonrası şüpheli ilaç advers reaksiyonlarının raporlanması büyük önem
taşımaktadır. Raporlama yapılması, ilacın yarar/risk dengesinin sürekli olarak izlenmesine
olanak sağlar. Sağlık mesleği mensuplarının herhangi bir şüpheli advers reaksiyonu Türkiye
Farmakovijilans Merkezi (TÜFAM)’ne bildirilmesi gerekmektedir (www.titck.gov.tr; e-posta:
[email protected]; tel: 0 800 314 00 08; faks: 0 312 218 35 99).

MYOZYME’ı çocukların göremeyeceği, erişemeyeceği yerlerde ve ambalajında saklayınız.
Açılmamış Flakonlar:
Buzdolabında (2 °C-8 °C’de) saklayınız.
Sulandırılmış ve seyreltilmiş çözelti:
Seyreltmeden sonra derhal kullanımı önerilmektedir. Ancak, 2 ila 8°C’de ışıktan korunarak
saklandığında 24 saat boyunca kimyasal ve fiziksel kullanım stabilitesi olduğu kanıtlanmıştır.
Kutu üzerinde yazılan son kullanma tarihi geçmiş ürünü kullanmayınız.
Son kullanma tarihi geçmiş veya kullanılmayan ilaçları çöpe atmayınız! Çevre, Şehircilik ve
İklim Değişikliği Bakanlığın’ca belirlenen toplama sistemine veriniz.
Son kullanma tarihiyle uyumlu olarak kullanınız.
Ambalajın üzerinde belirtilen son kullanma tarihinden sonra MYOZYME’ı kullanmayınız. Son
kullanma tarihi kutu üstünde belirtilen ayın son günüdür.
Ruhsat sahibi:
Sanofi B.V. Amsterdam / Hollanda lisansı ile
Sanofi Sağlık Ürünleri Ltd. Şti.
Şişli-İstanbul
Üretim yeri:
GENZYME Flanders bvba,
Geel/Belçika
Bu kullanma talimatı .... /..../... tarihinde onaylanmıştır.
7
→→→→→→→→→→→→→→→→→→→→→→→→→→→→→→→→→→→→→
AŞAĞIDAKİ BÖLÜMDEKİ BİLGİLER YALNIZCA TEDAVİYİ UYGULAYACAK
SAĞLIK PERSONELİNE YÖNELİKTİR.
KULLANMA TALİMATI – SULANDIRMA / SEYRELTME ve UYGULAMA
MYOZYME’ın enjeksiyonluk su ile sulandırılması, daha sonra 9 mg/mL (% 0,9) sodyum
klorür çözeltisiyle seyreltilmesi ve daha sonra intravenöz infüzyon ile uygulanması
gerekmektedir. Ürün, özellikle asepsi açısından iyi uygulama kurallarına uygun olarak
sulandırılmalı ve seyreltilmelidir.
Ürünün proteinli yapısı nedeniyle, sulandırılmış çözeltide ve son infüzyon torbalarında
partiküller oluşabilir. Bu nedenle, uygulama için 0,2 mikronluk düşük protein bağlanma filtresi
kullanılmalıdır. 0,2 mikronluk filtre kullanımının gözle görünen parçacıklarıuzaklaştırdığı ve
protein ya da etkinlikte belirgin bir düşüşe yol açmadığı görülmüştür.
Sulandırılacak flakon sayısı, hastanın doz rejimine göre (mg/kg) belirlenir ve gereken miktarda
flakon oda sıcaklığına ulaşabilmesi için (yaklaşık 30 dakika) buzdolabından çıkartılır. Her
MYOZYME flakonu tek bir kullanım içindir.
Aseptik teknik kullanılmalıdır
• Sulandırma
Her 50 mg’lik MYOZYME flakonu, iğne çapı 20 guage’den büyük olmayan bir enjektör
kullanılarak 10,3 mL enjeksiyonluk suyla sulandırılır. Enjeksiyonluk su flakona yavaş
damlalarla eklenir; doğrudan liyofilize tozun üzerine dökülmez. Her flakon nazikçe yana
yatırılır ve yuvarlanır. Flakon ters çevrilmez, döndürülmez ya da sallanmaz. Sulandırılmış
hacim, 5 mg/mL enzim içeren 10,5 mL’dir ve berrak renksiz ila soluk sarı bir çözelti
görünümündedir; ince beyaz iplik ya da yarı saydam lifler biçiminde partiküller içerebilir.
Sulandırılmış flakonlarda partiküler madde ve renk bozukluğu olup olmadığı hemen kontrol
edilir. Eğer yukarıda tarif edilenlerin dışındaki yabancı partiküller görülürse ya da çözeltinin
rengi bozuksa kullanmayınız. Sulandırılmış çözeltinin pH değeri yaklaşık 6,2’dir.
Sulandırdıktan sonra, flakonların hızla seyreltilmesi önerilmektedir (aşağı bakınız).
• Seyreltme
Yukarıdaki gibi sulandırıldıktan sonra, flakondaki sulandırılmış çözelti 5 mg/mL alglukosidaz
alfa içermektedir. Sulandırılmış hacim, her flakondan tam 10 mL (50 mg’ye eşit) hacmin
çekilebilmesini sağlamaktadır. Bu çözelti daha sonra şöyle seyreltilmelidir: Her flakondan
sulandırılmış çözelti hastanın dozuna ulaşana kadar iğne çapı 20 gauge’den büyük olmayan bir
enjektör kullanarak yavaş bir şekilde çekilir. Alglukosidaz alfanın infüzyon torbalarında
önerilen son konsantrasyonu, 0,5 mg/mL ile 4 mg/mL aralığındadır. İnfüzyon torbasındaki hava
çıkarılır. Ayrıca, yerine sulandırılmış MYOZYME konmak üzere, eşit hacimde 9 mg/mL (%
0,9) sodyum klorür enjeksiyonluk çözeltisi çekilir. Sulandırılmış MYOZYME yavaşça 9
mg/mL (% 0,9) sodyum klorür enjeksiyonluk çözeltisine doğrudan enjekte edilir. Seyreltilmiş
çözeltinin karışması için infüzyon torbası yavaşça ters çevrilir veya elle ovalanır. İnfüzyon
torbasını sallamayınız ya da fazla sarsmayınız.Son infüzyon çözeltisi, hazırlandıktan sonra en
kısa zamanda uygulanmalıdır.
8
Kullanılmamış olan tıbbi ürünler ya da atık materyaller "Tıbbi Atıkların Kontrolü Yönetmeliği"
ve "Ambalaj Atıklarının Kontrolü Yönetmeliği"ne uygun olarak imha edilmelidir.
• Uygulama
Seyreltilmiş çözeltinin uygulanmasına üç saat içinde başlanması önerilmektedir. Sulandırma ve
infüzyonun bitişi arasında geçen toplam zaman 24 saati geçmemelidir.
MYOZYME için önerilen doz rejimi, iki haftada bir intravenöz infüzyon olarak uygulanan 20
mg/kg’dir.
İnfüzyonlar aşamalı olarak uygulanmalıdır. İnfüzyonun 1 mg/kg/saat hızında başlaması ve
infüzyonla ilişkili reaksiyon (IAR) belirtisi görülmüyorsa, 30 dakikada bir kademeli olarak 2
mg/kg/saat artırılması ve en fazla 7 mg/kg/saat hızına ulaşılması önerilmektedir.
9