Nexviazyme 100 mg İnfüzyonluk Çözelti Hazırlamada Kullanılacak Konsantre İçin Toz, 1 ADET Kullanma Talimatı

NEXVIAZYME, sulandırılmak ve seyreltmek için tek dozluk bir cam flakon içinde, beyaz
ila soluk sarı liyofilize bir toz olarak 100 mg avalglukozidaz alfa içerir.
NEXVIAZYME’in etken maddesi avalglukozidaz alfa, Pompe hastalığı denilen hastalıkta
eksik olan doğal enzimin yerine kullanılması amaçlanan yapay bir enzimdir.
Pompe hastalığı olan kişilerde alfa-glukozidaz denilen enzim seviyeleri düşüktür. Bu enzim
glikojen (bir tür karbonhidrat) seviyelerini korumak için vücuda yardımcı olur. Glikojen
vücuda enerji sağlar ancak Pompe hastalığında glikojen metabolizması bozulur.
1/9
NEXVIAZYME, geç başlangıçlı Pompe hastalığı (lizozomal asit alfa-glukosidaz [GAA]
eksikliği) olan 1 yaş ve üzerindeki hastaların tedavisi için kullanılır.

NEXVIAZYME’i aşağıdaki durumlarda KULLANMAYINIZ
Eğer,
• Avalglukozidaz alfa’ya veya bu ilacın içeriğinde yer alan maddelerin herhangi birine
karşı alerjiniz varsa.
NEXVIAZYME’i aşağıdaki durumlarda DİKKATLİ KULLANINIZ
NEXVIAZYME’i kullanmadan önce doktorunuza danışınız.
Aşırı duyarlılık reaksiyonları (anafilaksiyi de içeren) ve infüzyon ile ilişkili reaksiyonlar
Eğer NEXVIAZYME ile tedavi ediliyorsanız, ilacı aldığınız esnada ya da infüzyonu takip
eden saatler içerisinde alerjik reaksiyonlar veya infüzyon ile ilişkili reaksiyon
deneyimleyebilirsiniz (Bkz. Bölüm 4 Olası yan etkiler nelerdir). İnfüzyona bağlı
reaksiyonların çoğu hafif veya orta şiddette olmuştur. Eğer buna benzer herhangi bir
reaksiyon yaşarsanız derhal doktorunuza bilgi veriniz. Alerjik reaksiyon görülmesini
önlemek veya ateşinizi düşürmek için doktorunuz size tedavi öncesinde bazı ilaçlar
verebilir (ör. antihistaminikler [alerji ilaçları]) ve/veya kortikosteroidler [steroid olarak
adlandırılan ve iltihabı azaltmaya yarayan ilaçlar] veya ateş düşürücü ilaçlar
[antipiretikler]).
Alt uzuvlarınızda şişlik veya genel bir şişlik yaşarsanız doktorunuza bilgi veriniz.
Doktorunuz NEXVIAZYME uygulamasını durdurmayı ve uygun bir tıbbi tedavi
başlatmayı düşünecektir. Doktorunuz avalglukozidaz alfayı yeniden uygulamanın
risklerini ve faydalarını göz önünde bulunduracaktır.
Eğer aşırı sıvı hacmi yüklemesine duyarlıysanız, altta yatan akut bir solunum yolu
hastalığınız varsa veya kardiyak (kalp ile ilgili) veya solunum fonksiyon bozukluğunuz
varsa doktorunuza bilgi veriniz.
Takip edilebilirlik
Biyoteknolojik ürünlerin takip edilebilirliğinin sağlanması için uygulanan ürünün ticari
ismi ve seri numarası net bir şekilde kaydedilmelidir
Bu uyarılar, geçmişteki herhangi bir dönemde dahi olsa sizin için geçerliyse lütfen
doktorunuza danışınız.
NEXVIAZYME’ in yiyecek ve içecek ile kullanılması
NEXVIAZYME’nin uygulama yolu gereği yiyecek ve içeceklerle etkileşimi beklenmez.
Hamilelik
NEXVIAZYME’i kullanmadan önce doktorunuza veya eczacınıza danışınız.
2/9
Hamileyseniz, hamile olabileceğinizi düşünüyorsanız veya çocuk sahibi olmayı
planlıyorsanız bu ilacı kullanmadan önce doktorunuza danışınız. NEXVIAZYME'nın
hamile kadınlarda kullanımına ilişkin deneyim bulunmamaktadır. Doktorunuz özellikle
önermedikçe, hamilelik sırasında NEXVIAZYME kullanmayın.
Tedaviniz sırasında hamile olduğunuzu fark ederseniz hemen doktorunuza veya eczacınıza
danışınız.
Emzirme
İlacı kullanmadan önce doktorunuza veya eczacınıza danışınız.
Emziriyorsanız veya emzirmeyi düşünüyorsanız doktorunuza danışınız. NEXVIAZYME
kullanıp kullanmayacağınıza doktorunuzla birlikte karar vermelisiniz.
Araç ve makine kullanımı
NEXVIAZYME, araç ve makine kullanma yeteneği üzerinde küçük bir etkiye sahip
olabilir. İnfüzyon ile ilişkili reaksiyon olarak baş dönmesi, hipotansiyon ve yorgunluk
rapor edildiğinden, infüzyonun yapıldığı gün bu durumun araç ve makine kullanma
yeteneğini etkileyebileceği göz önünde bulundurulmalıdır.
Diğer ilaçlar ile birlikte kullanımı
Diğer ilaçlar ile birlikte kullanım ile ilgili deneyim bulunmamaktadır.
Eğer reçeteli ya da reçetesiz herhangi bir ilacı şu anda kullanıyorsanız veya son
zamanlarda kullandınız ise lütfen doktorunuza veya eczacınıza bunlar hakkında bilgi
veriniz.

Bu ilaç size Pompe hastalığının tedavisinde deneyimli bir hekim gözetiminde
uygulanacaktır.
Uygun kullanım ve doz/uygulama sıklığı için talimatlar:
Uygulanacak doz vücut ağırlığınıza göre ayarlanacak ve iki haftada bir intravenöz (damar
içi) yoldan size uygulanacaktır.
Önerilen doz;
vücut ağırlığınız 30 kg veya üzerinde ise 20 mg/kg,
vücut ağırlığınız 30 kg’ın altında ise 40 mg/kg olarak uygulanır.
Uygulama yolu ve metodu:
NEXVIAZYME size intravenöz infüzyon olarak (damar içi yolla yavaş yavaş)
uygulanacaktır.
NEXVIAZYME flakon içerisinde toz şeklinde sağlanmaktadır ve kullanılmadan önce
sulandırılmalı ve seyreltilmelidir.
NEXVIAZYME uygulamasından önce antihistaminikler, ateş düşürücüler ve/veya
kortikosteroidler ile ön tedavi uygulanması düşünülmelidir
3/9
Değişik yaş grupları:
Çocuklarda kullanımı:
NEXVIAZYME'in güvenliliği ve etkinliği 1 yaşından küçük pediatrik hastalarda
belirlenmemiştir.
Yaşlılarda kullanımı:
Yaşa göre doz ayarlaması gerekmemektedir.
Özel kullanım durumları:
Karaciğer yetmezliği:
Karaciğer yetmezliği olan hastalarda NEXVIAZYME kullanımı ile ilgili deneyim
bulunmamaktadır.
Böbrek yetmezliği:
Hafif veya orta dereceli böbrek yetmezliği olan hastalarda herhangi bir doz ayarlaması
gerekmez. Şiddetli böbrek yetmezliği olan hastalarda NEXVIAZYME kullanımı ile ilgili
deneyim bulunmamaktadır.
Eğer NEXVIAZYME’in etkisinin çok güçlü veya zayıf olduğuna dair bir izleniminiz var ise
doktorunuz veya eczacınız ile konuşunuz.
Kullanmanız gerekenden daha fazla NEXVIAZYME kullandıysanız:
NEXVIAZYME’dan kullanmanız gerekenden daha fazlasını kullanmışsanız derhal
doktorunuzla konuşunuz.
Avalglukozidaz alfa’nın doz aşımı ile ilgili deneyim bulunmamaktadır.
NEXVIAZYME’i kullanmayı unutursanız:
Eğer bir infüzyonu kaçırırsanız doktorunuz ile irtibata geçiniz.
Unutulan dozları dengelemek için çift doz almayınız.
NEXVIAZYME ile tedavi sonlandırıldığındaki oluşabilecek etkiler:
Doktorunuzla görüşmeden NEXVIAZYME’i kullanmayı bırakmayınız.
Eğer bu ilacın kullanımı ile ilgili ilave sorularınız olursa, doktorunuza, eczacınıza veya
hemşirenize sorunuz.

Tüm ilaçlar gibi, NEXVIAZYME’in içeriğinde bulunan maddelere duyarlı olan kişilerde
yan etkiler olabilir. Yan etkiler esas olarak hastalara ilaç verilirken veya kısa bir süre sonra
görülmüştür (infüzyon ile ilişkili reaksiyonlar). İnfüzyona bağlı reaksiyonların çoğu hafif
veya orta olmuştur. Herhangi bir reaksiyon yaşarsanız derhal doktorunuza bilgi veriniz.
Alerjik reaksiyon görülmesini önlemek veya ateşinizi düşürmek için doktorunuz size tedavi
öncesinde bazı ilaçlar verebilir (ör. antihistaminikler ve/veya kortikosteroidler, ateş
düşürücü ilaçlar).
4/9
Alerjik reaksiyonlar, nefes almada zorluk, göğüste basınç, genel ateş basması, öksürük, baş
dönmesi, mide bulantısı, avuç içinde kızarıklık, alt dudak ve dilde şişme, nefes seslerinde
azalma, ayaklarda kızarıklık, avuç içi ve ayaklarda kaşıntı, kanda oksijen seviyelerinde
düşme ve kızarıklık gibi semptomları içerebilir.
İnfüzyon ile ilişkili reaksiyonlar göğüste rahatsızlık, kan basıncının artması, titreme,
öksürük, ishal, ciltte kızarıklık, yorgunluk, baş ağrısı, grip benzeri hastalık, mide bulantısı,
gözde kızarıklık, ağrı ekstremite, kaşıntılı deri, döküntü, kırmızı döküntü, kalp hızında
artış, kurdeşen veya kusma gibi semptomları içerebilir.
NEXVIAZYME kullanımıyla görülen ciddi yan etkiler baş ağrısı, nefes darlığı, nefes
almada zorluk, mide bulantısı, ciltte renk değişikliği, ürperme, göğüste rahatsızlık, kan
basıncının artması, vücut ısısının artması, kalp hızının artması ve/veya kandaki düşük
oksijen seviyeleridir.
Bunlardan herhangi biri meydana gelirse derhal doktorunuza bilgi veriniz.
NEXVIAZYME ile yapılan çalışmalarda bildirilen yan etkiler aşağıda verilen sıklık
derecelerine göre sıralanmıştır:
Çok yaygın : 10 hastanın en az birinde görülebilir.
Yaygın : 10 hastanın birinden az, fakat 100 hastanın birinden fazla görülebilir.
Yaygın olmayan : 100 hastanın birinden az, fakat 1.000 hastanın birinden fazla görülebilir.
Seyrek : 1.000 hastanın birinden az fakat 10.000 hastanın birinden fazla görülebilir.
Çok seyrek : 10.000 hastanın birinden az görülebilir.
Bilinmiyor : Eldeki verilerden hareketle tahmin edilemiyor.
Yaygın:
• Anafilaksi
• Titreme
• Gözlerde kızarıklık
• Hipertansiyon
• Baş ağrısı
• Baş dönmesi
• Öksürük
• Nefes almada zorluk
• Bulantı
• Diyare
• Kusma
• Dudak şişmesi
• Dilde şişme
• Ciltte kaşıntı
• Kurdeşen
• Döküntü
• Ellerde kızarıklık
• Ciltte kızarıklık
• Kas spazmları
5/9
• Kas ağrıları
• Yorgunluk
• Ürperme
• Göğüste rahatsızlık
• Ağrı
• Grip benzeri hastalık
• Kan basıncında artış
• Kan oksijeninde azalma
Yaygın olmayan:
• Gözlerde yangı
• Uyuşma/karıncalanma
• Gözlerde kaşıntı
• Kalp atış hızında artış
• Ekstra kalp atışları
• Kızarma,
• Kan basıncında düşme
• Hızlı nefes alma
• Boğazda şişme
• Solunum yolunda rahatsızlık
• Boğazda tahriş
• Karın ağrısı
• Ciltte şişme
• Terleme
• Yüzde ağrı
• Vücut sıcaklığında artış
• İnfüzyon yerinde akıntı
• İnfüzyon yerinde eklem ağrısı
• İnfüzyon yerinde kızarıklık
• İnfüzyon yerinde reaksiyon
• İnfüzyon yerinde kaşıntı
• Lokalize ödem
• Periferal şişme
• Ateş
• Kalp atımında artış
• Anormal nefes alma
• Yangı için kan testleri
Çocuklarda ve ergenlerde ilave yan etkiler:
Çocuklarda ve ergenlerde görülen rapor edilmiş yan etkiler yetişkinlerde görülenler ile
benzer olmuştur.
Eğer bu kullanma talimatında bahsi geçmeyen herhangi bir yan etki ile karşılaşırsanız
doktorunuzu veya eczacınızı bilgilendiriniz.
6/9
Yan etkilerin raporlanması:
Kullanma Talimatında yer alan veya almayan herhangi bir yan etki meydana gelmesi
durumunda hekiminiz, eczacınız veya hemşireniz ile konuşunuz. Ayrıca karşılaştığınız yan
etkileri www.titck.gov.tr sitesinde yer alan “İlaç Yan Etki Bildirimi” ikonuna tıklayarak ya
da 0 800 314 00 08 numaralı yan etki bildirim hattını arayarak Türkiye Farmakovijilans
Merkezi (TÜFAM)’ ne bildiriniz. Meydana gelen yan etkileri bildirerek kullanmakta
olduğunuz ilacın güvenliliği hakkında daha fazla bilgi edinilmesine katkı sağlamış
olacaksınız.

NEXVIAZYME’i çocukların göremeyeceği ve erişemeyeceği yerlerde saklayınız.
Son kullanma tarihiyle uyumlu olarak kullanınız.
Ambalajdaki ve kartonundaki son kullanma tarihinden sonra NEXVIAZYME’yi
kullanmayınız.
Son kullanma tarihi, o ayın son gününe işaret eder.
Buzdolabında saklayınız (2°C-8°C).
Sulandırılmış çözeltinin saklanması
Sulandırılmış çözelti gecikmeden seyreltilmelidir. Hemen kullanımı mümkün değilse,
sulandırılmış çözelti 24 saate kadar 2°C ila 8°C arasında buzdolabında saklanabilir. Çözeltiyi
dondurmayın.
Seyreltilmiş çözeltinin saklanması
• Seyreltilmiş çözelti hemen kullanılmazsa, 24 saate kadar 2°C ila 8°C arasında
buzdolabında saklanabilir. Çözeltiyi dondurmayın.
• Seyreltilmiş çözelti buzdolabından çıkardıktan sonra 9 saat içinde uygulanmalıdır.
• Seyreltilmiş çözelti buzdolabından çıkarıldıktan sonra, tekrar buzdolabında
saklanmamalıdır.
• Seyreltilmiş çözelti buzdolabında 24 saatten fazla saklanmışsa veya buzdolabından
çıkarıldıktan sonra 9 saat içinde uygulanmamışsa seyreltilmiş çözelti atılmalıdır.
Son kullanma tarihi geçmiş veya kullanılmayan ilaçları çöpe atmayınız! Çevre, Şehircilik ve
İklim Değişikliği Bakanlığınca belirlenen toplama sistemine veriniz.
Ruhsat Sahibi:
Sanofi Sağlık Ürünleri Ltd. Şti.
Şişli/İstanbul
Üretim yeri:
Genzyme Flanders BV,
Geel/Belçika
Bu kullanma talimatı 25.12.2024 tarihinde onaylanmıştır.
7/9
AŞAĞIDAKİ BİLGİLER BU İLACI UYGULAYACAK SAĞLIK PERSONELİ
İÇİNDİR
Sulandırma ve seyreltme talimatları
Flakonlar tek kullanımlıktır.
NEXVIAZYME aşağıdaki şekilde sulandırılır ve seyreltilir. Hazırlanırken aseptik teknik
kullanılır.
Liyofilize tozun sulandırılması
1. Her hasta için, hastanın vücut ağırlığına ve önerilen doza göre sulandırılacak flakon sayısı
belirlenir.
2. İnfüzyon için gereken sayıda flakon buzdolabından çıkarılır ve oda sıcaklığına ulaşana
kadar yaklaşık 30 dakika beklenir.
3. Her bir flakon, 10 mL steril enjeksiyonluk su enjekte edilerek sulandırılır; seyrelticiyi
doğrudan liyofilize tozun üzerine değil, flakonun içine yavaş bir şekilde damla damla ilave
edilir. Her bir şişe hafifçe eğilir ve yuvarlanır. Seyrelticinin liyofilize toz üzerindeki güçlü
bir etki yapmasından kaçınılmalı ve köpürmesi önlenmelidir. Flakon ters çevrilmemeli,
hafifçe karıştırılmalı ancak çalkalanmamalıdır. Çözeltinin çözünmesi beklenir.
Sulandırıldıktan sonra her bir flakondan 100 mg/10 mL (10 mg/mL) avalglukozidaz alfa
elde edilir.
4. Partikül madde ve renk değişikliği için flakonlardaki sulandırılmış çözelti hızlı bir şekilde
görsel olarak incelenmelidir. Sulandırılmış çözelti berrak, renksiz ila soluk sarı renklidir.
Hızlı incelemede partiküller gözlenirse veya çözelti renk değiştirirse flakon
kullanılmamalıdır.
Sulandırılmış çözeltinin seyreltilmesi
1. Her flakondan sulandırılmış çözelti hacmi (hastanın vücut ağırlığına göre hesaplanan)
yavaşça çekilir.
2. Sulandırılmış çözelti doğrudan ve yavaşça %5 Dekstroz enjeksiyonuna eklenir. Hastanın
vücut ağırlığına göre önerilen toplam infüzyon hacmi Tablo 1'de verilmektedir. İnfüzyon
torbasının köpürmesi veya çalkalanması önlenmeli ve infüzyon torbasına hava girişi
engellenmelidir. Flakonda kalan kullanılmayan sulandırılmış çözelti atılmalıdır.
3. İnfüzyon torbası nazikçe ters çevrilerek veya masaj etkisiyle infüzyon torbasının içeriği
karıştırılır. Çalkalanmaz. Seyreltildikten sonra, çözeltinin nihai konsantrasyonu 0.5
ila 4 mg/mL avalglukozidaz alfa içerir.
4. Seyreltilmiş çözelti bekletilmeden uygulanmalıdır. Önerilen infüzyon süresi 4 ila 7 saat
arasındadır. 9 saat sonra kullanılmayan seyreltilmiş çözelti atılmalıdır.
Tablo 1 Hastanın vücut ağırlığına göre NEXVIAZYME için uygulaması öngörülen
intravenöz infüzyon hacmi
Hasta vücut ağırlığı 20 mg/kg için toplam 40 mg/kg için toplam
aralığı (kg) infüzyon hacmi (mL) infüzyon hacmi (mL)
5 ila 9,9 N/A 100
10 ila 19,9 N/A 200
20 ila 29,9 N/A 300
30 ila 34,9 200 N/A
8/9
Hasta vücut ağırlığı 20 mg/kg için toplam 40 mg/kg için toplam
aralığı (kg) infüzyon hacmi (mL) infüzyon hacmi (mL)
35 ila 49,9 250 N/A
50 ila 59,9 300 N/A
60 ila 99,9 500 N/A
100 ila 119,9 600 N/A
120 ila 140 700 N/A
Uygulama talimatları
1. NEXVIAZYME'i uygulamak için, düşük protein bağlayan, 0,2 mikrometrelik bir hat-içi
filtre kullanılması önerilir.
2. İnfüzyon hastanın yanıtına ve konforuna göre belirlenen şekilde, aşamalı olarak
uygulanmalıdır.
Önerilen doz 20 mg/kg olduğunda
İlk ve sonraki infüzyonlar: Önerilen başlangıç infüzyon hızı 1 mg/kg/saattir.
o
İnfüzyon ile ilişkili reaksiyon belirtisi olmazsa, üç basamakta infüzyon hızı 30
dakikada bir kademeli olarak artırılır: 3 mg/kg/saat, 5 mg/kg/saat ve ardından 7
mg/kg/saat; daha sonra, infüzyon tamamlanana kadar infüzyon hızı 7 mg/kg/saat
olarak sabit tutulur. Toplam infüzyon süresi yaklaşık olarak 4 - 5 saattir.
Önerilen doz 40 mg/kg olduğunda
İlk infüzyon: Önerilen başlangıç infüzyon hızı 1 mg/kg/saattir. İnfüzyon ile ilişkili
o
reaksiyon belirtisi olmazsa, üç basamakta infüzyon hızı 30 dakikada bir kademeli
olarak artırılır: 3 mg/kg/saat, 5 mg/kg/saat ve ardından 7 mg/kg/saat; daha sonra,
infüzyon tamamlanana kadar infüzyon hızı 7 mg/kg/saat olarak sabit tutulur (dört
basamaklı proses). Toplam infüzyon süresi yaklaşık 7 saattir.
Sonraki infüzyonlar: Önerilen başlangıç infüzyon hızı 1 mg/kg/saattir ve herhangi
o
bir infüzyon ile ilişkili reaksiyon belirtisi olmazsa infüzyon hızı her 30 dakikada bir
kademeli olarak artırılır. Uygulamada, yukarıdaki 4 basamaklı proses veya
aşağıdaki 5 basamaklı proses kullanabilir:
3 mg/kg/saat, 6 mg/kg/saat, 8 mg/kg/saat ve ardından 10 mg/kg/saat; daha sonra,
infüzyon tamamlanana kadar infüzyon hızı 10 mg/kg/saat olarak sabit tutulur. 5
basamaklı proseste toplam infüzyon süresi yaklaşık 5 saattir.
3. İnfüzyon tamamlandıktan sonra intravenöz hattı %5 dekstroz enjeksiyonu ile yıkanır.
4. Kullanılmayan seyreltilmiş ürün 9 saat sonra atılır.
5. NEXVIAZYME diğer ürünlerle aynı intravenöz hattan uygulanmamalıdır.
Aşırı duyarlılık reaksiyonları ve/veya infüzyon ile ilişkili reaksiyonlara bağlı doz ve
uygulama değişiklikleri
• Şiddetli aşırı duyarlılık reaksiyonu (anafilaksi dahil) veya şiddetli infüzyon ile ilişkili
reaksiyon durumunda, NEXVIAZYME uygulaması derhal durdurulmalı ve uygun tıbbi
tedavi başlatılmalıdır.
• Hafif ila orta derece aşırı duyarlılık reaksiyonu veya orta derece infüzyon ile ilişkili
reaksiyon durumunda, infüzyonun geçici olarak durdurulması veya infüzyon hızının
yavaşlatılması ve uygun tıbbi tedavinin başlatılması düşünülmelidir. Eğer;
9/9
infüzyonun geçici olarak durdurulmasına rağmen semptomlar devam ederse, o gün için
o
infüzyonu durdurmaya karar vermeden önce semptomların düzelmesi için en az 30
dakika beklenmelidir,
semptomlar düzelirse, reaksiyonun meydana geldiği hızın yarısında 30 dakika süreyle
o
infüzyona devam edilir ve ardından infüzyon hızı 15 dakika ila 30 dakika arasında %50
artırılır. Semptomlar tekrar ortaya çıkmazsa, infüzyon hızının reaksiyonun meydana
geldiği hıza yükseltilmesi ve hızın kademeli olarak artırılmaya devam edilmesi
düşünülebilir.
Kullanılmamış olan ürünler ya da atık materyaller “Tıbbi Atıkların Kontrolü Yönetmeliği”
ve “Ambalaj Atıklarının Kontrolü Yönetmeliği’ne” uygun olarak imha edilmelidir.
10