Xenpozyme 20 mg İnfüzyonluk Çözelti Hazırlamada Kullanılacak Konsantre İçin Toz, 1 ADET Kullanma Talimatı

XENPOZYME flakonda bulunan infüzyonluk konsantre çözelti hazırlamak için beyaz ila
beyazımsı renkte liyofilize bir tozdur. Steril su ile karıştırıldıktan sonra berrak, renksiz bir
çözeltidir. Çözelti infüzyondan önce ayrıca seyreltilmelidir.
XENPOZYME, olipudaz alfa adı verilen bir enzim içerir.
XENPOZYME, asit sfingomiyelinaz eksikliği (ASMD) adı verilen kalıtsal bir hastalığı tedavi
etmek için kullanılır. ASMD tip A/B veya B olan çocuklarda ve yetişkinlerde, ASMD’nin
beyinle ilgili olmayan belirti ve bulgularını tedavi etmek için kullanılır.
ASMD hastalarında asit sfingomiyelinaz enziminin eksikliği bulunmaktadır. Bu durum dalak,
karaciğer, kalp, akciğerler ve kan gibi organlara zarar veren sfingomiyelin adı verilen bir
maddenin birikmesine neden olur. Olipudaz alfa doğal enzime benzer hareket eder ve doğal
enzimin yerini alarak organlarda sfingomiyelin birikimini azaltır ve belirti ve bulguları tedavi
eder.

XENPOZYME’ı aşağıdaki durumlarda KULLANMAYINIZ
• Olipudaz alfaya veya bu ilacın yardımcı maddelerinden herhangi birine karşı hayatı
tehdit eden alerjik (anafilaktik) reaksiyonlar yaşadıysanız (aşağıdaki “XENPOZYME’ı
aşağıdaki durumlarda DİKKATLİ KULLANINIZ” bölümüne bakınız).
XENPOZYME’ı aşağıdaki durumlarda DİKKATLİ KULLANINIZ:
İlaç infüzyonundan (damla damla damar içine verilmesi) kaynaklanabilecek infüzyonla ilişkili
reaksiyonlar (İİR’ler) adı verilen yan etkileri yaşayabilirsiniz. Bu yan etkiler size
XENPOZYME verilirken veya infüzyondan sonraki 24 saat içinde ortaya çıkabilir.
Bu yan etkiler arasında alerjik reaksiyonlar (bkz. bölüm 4) ve baş ağrısı, kabarmış, kaşıntılı
döküntü (kurdeşen), ateş, bulantı, kusma ve kaşıntılı cilt gibi belirtiler bulunmaktadır.
Bir İİR geçirdiğinizi düşünüyorsanız, derhal doktorunuza söyleyiniz.
İnfüzyonunuz sırasında şiddetli bir alerjik reaksiyon yaşarsanız, doktorunuz infüzyonunuzu
durduracak ve uygun tıbbi tedaviyi başlayacaktır. Doktorunuz size daha sonraki XENPOZYME
dozlarını vermenin riskleri ve yararları hakkında bir karar verecektir.
Hafif veya orta derecede İİR'niz varsa, doktorunuz veya hemşireniz infüzyonu geçici olarak
durdurabilir, infüzyon hızını düşürebilir ve/veya dozu azaltabilir.
Doktorunuz alerjik reaksiyonları önlemek veya tedavi etmek için size başka ilaçlar da verebilir
(veya vermiş olabilir).
Doktorunuz, tedaviye başlamadan önce ve ardından dozlar ayarlanırken düzenli aralıklarla
(bkz. bölüm 3) karaciğerinizin ne kadar iyi çalıştığını kontrol etmek için (karaciğer
enzimlerinizin düzeylerini ölçerek) kan testleri isteyecektir.
Bu uyarılar, geçmişteki herhangi bir dönemde dahi olsa sizin için geçerliyse lütfen doktorunuza
danışınız
XENPOZYME’ın yiyecek ve içecek ile kullanılması
XENPOZYME damar yolu ile kullanıldığından yiyecek ve içeceklerle herhangi bir etkileşimi
bulunmamaktadır.
Hamilelik
İlacı kullanmadan önce doktorunuza veya eczacınıza danışınız.
Hamileyseniz, hamile olabileceğinizi düşünüyorsanız veya bebek sahibi olmayı planlıyorsanız,
bu ilacı kullanmadan önce doktorunuza veya hemşirenize danışınız.
XENPOZYME'in hamile kadınlarda kullanımına ilişkin deneyim mevcut değildir.
XENPOZYME hamile bir kadın tarafından alındığında anne karnındaki çocuk için zararlı
olabilir. XENPOZYME hamilelik sırasında sadece açıkça gerekliyse kullanılmalıdır. Hamile
kalma potansiyeli bulunan kadınlar tedavi sırasında ve XENPOZYME’ın son dozu
kesildikten sonraki 14 gün boyunca etkili doğum kontrol yöntemleri kullanmalıdır.
Tedaviniz sırasında hamile olduğunuzu fark ederseniz hemen doktorunuza veya eczacınıza
danışınız.
Emzirme
İlacı kullanmadan önce doktorunuza veya eczacınıza danışınız.
Emziriyorsanız bu ilacı kullanmadan önce doktorunuza veya hemşirenize danışınız.
XENPOZYME'in anne sütüne geçip geçmediği bilinmemektedir. XENPOZYME’a hayvan
sütünde rastlanmıştır. Emziriyorsanız veya emzirmeyi planlıyorsanız doktorunuza söyleyiniz.
Daha sonra doktorunuz bebeği emzirmenin yararını ve XENPOZYME'in anneye yararını göz
önünde bulundurarak, emzirmeyi durdurmaya veya XENPOZYME almayı bırakıp
bırakmamaya karar vermenize yardımcı olacaktır.
Araç ve makine kullanımı
Kan basıncınız (tansiyon) düşebileceğinden (bayılmanıza neden olabilecek), XENPOZYME
araç ve makine kullanma yeteneğiniz üzerinde küçük bir etkiye sahip olabilir.
XENPOZYME’ın içeriğinde bulunan bazı yardımcı maddeler hakkında önemli bilgiler
Bu tıbbi ürün her bir flakon başına 3,02 mg sodyum (yemek/sofra tuzunun ana bileşeni) içerir.
Bu miktar, bir yetişkin veya ergen için önerilen maksimum günlük diyet sodyum alımının
%0,15'ine ve 16 yaş altındaki çocuklar için kabul edilebilir maksimum günlük sodyum alımının
≤ %0,38'ine eşdeğerdir.
Bu durum, kontrollü sodyum diyetinde olan hastalar için göz önünde bulundurulmalıdır.
Diğer ilaçlar ile birlikte kullanımı:
Başka ilaçlar kullanıyorsanız, yakın zamanda kullandıysanız veya kullanma ihtimaliniz varsa
doktorunuza veya hemşirenize söyleyiniz.
Eğer reçeteli ya da reçetesiz herhangi bir ilacı şu anda kullanıyorsanız veya son zamanlarda
kullandınızsa lütfen doktorunuza veya eczacınıza bunlar hakkında bilgi veriniz.

Uygun kullanım ve doz/uygulama sıklığı için talimatlar:
XENPOZYME, ASMD veya diğer metabolik hastalıkların tedavisinde deneyimli bir sağlık
uzmanının gözetiminde size “intravenöz infüzyon (damar içinden damla yoluyla) olarak
verilecektir.
Uygulama yolu ve metodu:
Aldığınız doz vücut ağırlığınıza bağlıdır ve size iki haftada bir verilecektir. Tedavi, yavaş yavaş
artan düşük ilaç dozu ile başlar. İnfüzyon genellikle yaklaşık 3 ila 4 saat sürer, ancak
doktorunuzun kararına göre daha kısa veya daha uzun olabilir ve dozunuzun artırıldığı dönemde
daha kısa olabilir.
Yetişkin hastalarda kullanımı
XENPOZYME'in önerilen başlangıç dozu, vücut ağırlığının her bir kg'ı için 0,1 mg'dır. Bu, her
2 haftada bir vücut ağırlığının her bir kg'ı için önerilen 3 mg'lık doza ulaşılana kadar sonraki
her dozda planlı bir şekilde artırılır. Önerilen doza ulaşmak genellikle 14 hafta kadar sürer,
ancak doktorunuzun kararına göre daha uzun olabilir.
Değişik yaş grupları:
Çocuklarda kullanımı
XENPOZYME'in önerilen başlangıç dozu, vücut ağırlığının her bir kg'ı için 0,03 mg'dır.
Sonraki dozlar, 2 haftada bir vücut ağırlığının her bir kg'ı için önerilen 3 mg doza kadar planlı
bir şekilde artırılmalıdır. Önerilen doza ulaşmak genellikle 16 hafta kadar sürer, ancak
doktorunuzun kararına göre daha uzun olabilir.
Yaşlılarda kullanım: 65 yaşın üzerindeki hastalar için doz ayarlaması önerilmemektedir.
Doğru kullanım için talimatlar
XENPOZYME intravenöz infüzyon (damar içine damla) ile verilir. Verilmeden önce steril su
ile karıştırılacak bir toz halinde tedarik edilir.
Özel kullanım durumları:
Karaciğer yetmezliği:
Karaciğer yetmezliği olan hastalarda doz ayarlaması önerilmemektedir.
Böbrek yetmezliği:
Böbrek yetmezliği olan hastalarda doz ayarlaması önerilmemektedir.
Eğer XENPOZYME’ın etkisinin çok güçlü̈ veya zayıf olduğuna dair bir izleniminiz var ise
doktorunuz veya eczacınız ile konuşunuz.
Kullanmanız gerekenden daha fazla XENPOZYME kullandıysanız:
İnfüzyon rutininizde bir değişiklik olduğundan şüpheleniyorsanız hemen doktorunuza
söyleyiniz. XENPOZYME bir sağlık uzmanı tarafından verileceği için doz aşımı olası değildir.
XENPOZYME’dan kullanmanız gerekenden fazlasını kullanmışsanız bir doktor veya eczacı ile
konuşunuz.
XENPOZYME’ı kullanmayı unutursanız:
İnfüzyonunuzu 2 haftada bir yaptırmanız önemlidir. Planlanan infüzyondan sonraki 3 gün
içinde verilmeyen bir infüzyon, unutulmuş olarak kabul edilir. Unutulan doz sayısına bağlı
olarak, doktorunuz daha düşük bir dozdan yeniden başlamak zorunda kalabilir.
Bir infüzyonu unuttuysanız veya planlanmış bir randevuya katılamıyorsanız, doktorunuzla
hemen iletişime geçiniz.
Bu ilacın kullanımıyla ilgili başka sorularınız varsa, doktorunuza veya hemşirenize sorunuz.
Unutulan dozları dengelemek için çift doz almayınız.
XENPOZYME ile tedavi sonlandığında oluşabilecek etkiler
Doktorunuzla konuşmadan tedavinizi sonlandırmayınız.

ŞİDDETLİ AŞIRI DUYARLILIK REAKSIYONLARI:
Anafilaksi de dahil olmak üzere aşırı duyarlılık reaksiyonları
Kardiyopulmoner resüsitasyon ekipmanı da dahil olmak üzere uygun tıbbi destek önlemleri
hazır bulunmalıdır. Şiddetli aşırı duyarlılık reaksiyonu meydana gelir ise XENPOZYME
derhal kesilmeli ve uygun tıbbi tedavi uygulanmalıdır.
Tüm ilaçlar gibi, XENPOZYME’ın içeriğinde bulunan maddelere duyarlı olan kişilerde yan
etkiler olabilir. XENPOZYME infüzyonu sırasında veya infüzyondan sonraki 24 saat içinde
infüzyonla ilişkili reaksiyonlar (İİR'ler) görülmüştür.
Aşağıdakilerden biri olursa, XENPOZYME'ı kullanmayı durdurunuz ve DERHAL
doktorunuza bildiriniz veya size en yakın hastanenin acil bölümüne başvurunuz:
En ciddi yan etkiler arasında ani ciddi alerjik reaksiyonlar, kabarmış, kaşıntılı döküntü
(kurdeşen), döküntü, artmış karaciğer enzimleri ve düzensiz kalp atışı sayılabilir.
Bir İİR veya alerjik reaksiyon geçirirseniz derhal doktorunuza söyleyiniz.
Bir infüzyon reaksiyonu yaşarsanız, gelecekteki reaksiyonları tedavi etmek veya önlemeye
yardımcı olmak için size ek ilaçlar verilebilir. İnfüzyon reaksiyonu şiddetliyse, doktorunuz
XENPOZYME infüzyonunu durdurabilir ve uygun tıbbi tedaviyi vermeye başlayabilir.
Bunların hepsi çok ciddi yan etkilerdir.
Eğer bunlardan biri sizde mevcut ise, sizin XENPOZYME’a karşı ciddi alerjiniz var demektir.
Acil tıbbi müdahaleye veya hastaneye yatırılmanıza gerek olabilir.
Olası yan etkiler, görülme sıklıklarına göre de aşağıda yer almaktadır.
Çok yaygın: 10 hastanın en az 1'inde görülebilir.
Yaygın: 10 hastanın birinden az, fakat 100 hastanın birinden fazla görülebilir.
Yaygın olmayan: 100 hastanın birinden az, fakat 1.000 hastanın birinden fazla görülebilir.
Seyrek: 1.000 hastanın birinden az, fakat 10.000 hastanın birinden fazla görülebilir.
Çok seyrek: 10.000 hastanın birinden az görülebilir.
Bilinmiyor: Eldeki verilerden hareketle tahmin edilmiyor.
Çok yaygın
• Baş ağrısı
• Ateş – vücut ısısında artış
• Kabarmış, kaşıntılı döküntü (kurdeşen)
• Mide bulantısı
• Kusma
• Abdominal (karın) ağrısı
• Kas ağrısı
• Ciltte kaşıntı
• Kan testinde artmış inflamasyon ve buna bağlı C-reaktif protein artışı (Vücutta iltihap
varsa, karaciğer kan dolaşımına daha fazla C-reaktif proteini salgılar)
Yaygın
• Döküntü (bazen kaşıntı ile farklı döküntü türleri)
• Üst karın ağrısı
• Yorgunluk
• Karaciğer fonksiyonu için anormal kan testi
• İshal
• Ciltte kızarıklık
• Eklem ağrısı
• Sırt ağrısı
• Titreme
• Nefes almada zorluk
• Karın bölgesinde rahatsızlık
• Kemik ağrısı
• Ağrı
• Düşük kan basıncı (tansiyon)
• Hızlı veya düzensiz olabilen güçlü kalp atışı
• Hızlı kalp atışı
• Karaciğer ağrısı
• Şiddetli alerjik reaksiyonlar
• Yüksek ateş hissi
• Boğaz ve ses tellerinde tahriş
• Boğazda sıkışma hissi ve şişmesi
• Hırıltı
• Cilt lezyonları (katı şişlik veya kırmızı yassı lezyonlar (doku bozukluğu) gibi)
• Hava yolunu tıkadığı takdirde hayatı tehdit edebilen boğaz şişmesi dahil yüz, boğaz,
kollar ve bacaklar gibi bölgelerde cilt altında hızlı şişlik oluşması
• Mide ağrısı
• Kaşıntılı veya kırmızı gözler
• Göz rahatsızlığı
• Güçsüzlük
• Enflamasyon için anormal kan testi (vücutta iltihaplanmanın varlığını gösteren test
sonucu)
• Ağrı, kaşıntı veya şişlik dahil olmak üzere kateter bölgesi ile ilgili reaksiyonlar
Eğer bu kullanma talimatında bahsi geçmeyen herhangi bir yan etki ile karşılaşırsanız
doktorunuzu veya eczacınızı bilgilendiriniz.
Yan etkilerin raporlanması
Kullanma Talimatında yer alan veya almayan herhangi bir yan etki meydana gelmesi
durumunda doktorunuz veya eczacınızla konuşunuz. Ayrıca karşılaştığınız yan etkileri
www.titck.gov.tr sitesinde yer alan "İlaç Yan Etki Bildirimi" ikonuna tıklayarak ya da 0 800
314 00 08 numaralı yan etki bildirim hattını arayarak Türkiye Farmakovijilans Merkezi
(TÜFAM)'ne bildiriniz. Meydana gelen yan etkileri bildirerek kullanmakta olduğunuz ilacın
güvenliliği hakkında daha fazla bilgi edinilmesine katkı sağlamış olacaksınız.

XENPOZYME'ı çocukların göremeyeceği, erişemeyeceği yerlerde ve ambalajında saklayınız.
Son kullanma tarihiyle uyumlu olarak kullanınız.
Bu ilacı etiketinde ve kutusunda belirtilen tarihten sonra XENPOZYME'ı kullanmayınız. Son
kullanma tarihi o ayın son gününü göstermektedir.
Buzdolabında (2°C-8°C) saklayınız.
Seyreltmeden sonra hemen kullanılması önerilir.
Hemen kullanılmazsa, sulandırılmış çözelti 2°C ila 8°C’de 24 saate kadar veya oda sıcaklığında
(25 °C’ye kadar) 12 saate kadar saklanabilir.
Seyreltmeden sonra, çözelti 2-8 ° C'de 24 saate kadar saklanabilir, ardından oda sıcaklığında 12
saat (infüzyon süresi dahil) saklanabilir.
Hiçbir ilacı atık su veya evsel atıklar yoluyla atmayınız.
Son kullanma tarihi geçmiş veya kullanılmayan ilaçları çöpe atmayınız! Çevre, Şehircilik ve
İklim Değişikliği Bakanlığınca belirlenen toplama sistemine veriniz.
Ruhsat sahibi:
Sanofi Sağlık Ürünleri Ltd. Şti.
Şişli-İstanbul
Üretim yeri:
Genzyme Ireland Limited
Waterford, İrlanda
Bu kullanma talimatı 16.08.2024 tarihinde onaylanmıştır.
-----------------------------------------------------------------------------------------------------------------
AŞAĞIDAKİ BİLGİLER BU İLACI UYGULAYACAK SAĞLIK PERSONELİ İÇİNDİR.
Dozajlama çözeltisinin hazırlanması
İnfüzyonluk çözelti için konsantre toz, enjeksiyonluk steril su ile sulandırılmalı, enjeksiyon için
enjeksiyonluk sodyum klorür 9 mg/mL (%0,9) çözelti ile seyreltilmeli ve daha sonra intravenöz
infüzyon ile uygulanmalıdır.
Sulandırma ve seyreltme adımları aseptik koşullar altında tamamlanmalıdır. Filtreleme
cihazları, infüzyon çözeltisinin hazırlanması sırasında hiçbir zaman kullanılmamalıdır.
Sulandırma ve seyreltme adımları sırasında köpüklenmeyi önleyiniz.
1) Bireysel hastanın ağırlığına ve öngörülen doza göre yeniden oluşturulacak flakon sayısını
belirleyiniz.
Hasta ağırlığı (kg) × doz (mg/kg) = hasta dozu (mg cinsinden). 20 mg/flakona bölünen
hasta dozu (mg cinsinden) = sulandırılacak flakon sayısı. Flakon sayısı bir kesir
içeriyorsa, bir sonraki tam sayıya yuvarlayınız.
2) Gerekli sayıda flakonu buzdolabından çıkarınız ve oda sıcaklığına ulaşmalarını sağlamak
için yaklaşık 20 ila 30 dakika bekletiniz.
3) Her flakonu, flakonun iç duvarına yavaşça damla damla ekleme tekniği kullanılarak
flakona 5,1 mL enjeksiyonluk steril su enjekte ederek sulandırınız.
4) Her flakonu yavaşça eğiniz ve yuvarlayınız. Her flakon 4 mg/mL berrak, renksiz bir
çözelti oluşturacaktır.
5) Flakonlardaki sulandırılmış çözeltiyi partiküler madde ve renk değişikliği açısından
görsel olarak inceleyiniz. XENPOZYME çözeltisi berrak ve renksiz olmalıdır. Opak
partiküller veya renk değişikliği görülen bir flakon kullanılmamalıdır.
6) Öngörülen doza karşılık gelen sulandırılmış çözeltinin hacmini uygun sayıda flakondan
çekiniz ve infüzyon hacmine bağlı olarak bir enjektör veya infüzyon torbasında
enjeksiyonluk sodyum klorür 9 mg/mL (%0,9) çözelti ile seyreltiniz (hastaların yaşına
ve/veya ağırlığına göre önerilen toplam infüzyon hacmi için Tablo 12'ye bakınız).
Tablo 12: Önerilen infüzyon hacimleri
Vücut ağırlığı Vücut ağırlığı Vücut ağırlığı Yetişkin hastalar
≥3 kg ila <10 kg ≥10 kg ila <20 kg ≥20 kg (<18 yaş (≥18 yaş)
çocuk hastalar)
Doz Toplam infüzyon Toplam infüzyon Toplam infüzyon Toplam infüzyon
(mg/kg) hacmi (mL) hacmi (mL) hacmi (mL) hacmi (mL)
0,03 Değişken hacim Değişken hacim 5 NA
vücut ağırlığına vücut ağırlığına
göre değişecektir göre değişecektir
0,1 Değişken hacim 5 10 20
vücut ağırlığına
göre değişecektir
0,3 5 10 20 100
0,6 10 20 50 100
1 20 50 100 100
2 50 75 200 100
3 50 100 250 100
• Pediyatrik hastalarda vücut ağırlığına bağlı değişken nihai infüzyon hacimleri için
(Tablo 12’ye bakınız):
- 3. Adım’da hazırlanan sulandırılmış çözeltiden 0,25 mL (1 mg) ve boş bir 10 mL
enjektöre 9,75 mL enjeksiyonluk sodyum klorür 9 mg/mL (%0,9) çözeltisi ekleyerek
0,1 mg/mL'de bir infüzyon çözeltisi hazırlayınız.
- Hasta dozunu (mg) elde etmek için gereken hacmi (mL) hesaplayınız.
Örnek: 0,3 mg ÷ 0,1 mg/mL = 3 mL
• Bir enjektör kullanarak 5 mL ≤ toplam hacim ≤ 20 mL için seyreltme talimatları:
- Sulandırılmış çözeltinin gerekli hacmini boş enjektörün iç duvarına yavaşça enjekte
ediniz.
- Gerekli toplam infüzyon hacmini elde etmek için yeterli miktarda sodyum klorür 9
mg/mL (%0,9) enjeksiyonluk çözeltiyi yavaşça ekleyiniz (enjektör içinde
köpüklenmeyi önleyiniz).
• Bir infüzyon torbası kullanarak ≥50 mL toplam hacim için seyreltme talimatları:
- Boş infüzyon torbası:
Sulandırılmış çözeltinin gerekli hacmini 3. Adım’dan itibaren yavaşça
o
uygun boyutta sterile infüzyon torbasına enjekte ediniz.
Gerekli toplam infüzyon hacmini elde etmek için yeterli miktarda
o
enjeksiyonluk sodyum klorür 9 mg/mL (%0,9) çözeltisini yavaşça
ekleyiniz (torba içinde köpüklenmeyi önleyiniz).
- Kullanıma hazır infüzyon torbası:
Tablo 12'de belirtilen son hacmi elde etmek için önceden enjeksiyonluk
o
sodyum klorür 9 mg/mL (%0,9) çözeltisiyle doldurulmuş kullanıma
hazır infüzyon torbasından normal salin hacmini çekiniz.
3. Adım’daki sulandırılmış çözeltinin gerekli hacmini infüzyon
o
torbasına yavaşça ekleyiniz (torba içinde köpüklenmeyi önleyiniz).
7) Karıştırmak için enjektörü veya infüzyon torbasını yavaşça ters çeviriniz.
Çalkalamayınız. Bu bir protein çözeltisi olduğundan, seyreltmeden sonra bazen hafif
topaklanma (ince yarı saydam lifler olarak tanımlanır) meydana gelir.
8) Seyreltilmiş çözelti, uygulama sırasında hat içi düşük protein bağlayıcı 0,2 mcm filtreden
filtre edilmelidir.
9) İnfüzyon tamamlandıktan sonra infüzyon hattı, infüzyonun son kısmı için kullanılanla
aynı infüzyon hızı kullanılarak enjeksiyonluk sodyum klorür 9 mg/mL (%0,9) çözeltisi
ile yıkanmalıdır.